◆迅速
、显著、持久缩小脾脏体积

　　COMFORT-I/II研究对比了芦可替尼与安慰剂/最佳可及治疗（BAT）用于MF的疗效和安全性。结果显示芦可替尼可迅速、显著、持久缩小患者脾脏体积。较安慰剂/BAT组相比
，芦可替尼组更多患者达到脾脏体积缩小≥35%（COMFORT-I 42%对0.7%，COMFORT-II 28%对0%，p＜0.001）
，达此终点的中位时间为12周
。97%的患者均有脾脏缩小
。长期随访5年
，芦可替尼的缩脾效果仍然持续
。

　　◆迅速
、显著、持续降低疾病负荷，改善生活质量

　　COMFORT-I显示，治疗24周后，芦可替尼组患者的疾病总症状评分下降≥50%的比例显著高于对照组（45.9%对5.3%
，p<0.001）
。所有症状均在数周内迅速且持续改善，而对照组均恶化。COMFORT-II同样证实芦可替尼可提高患者生活质量。随着治疗延长

，更多患者的症状得到明显改善
。

　　◆延长生存

　　芦可替尼可以显著延长MF患者生存。最新公布的COMFORT-I/II 5年汇集分析显示芦可替尼可以降低MF患者死亡风险30%。如排除交叉入组干扰，芦可替尼的优势更加明显
，可降低死亡风险65%。此外，有研究提示尽早

、足剂量用药可以为患者带来更大生存获益。

　　◆持久改善及稳定骨髓纤维化

　　芦可替尼长期治疗可阻止甚至逆转骨髓纤维化进展。COMFORT-I 5年结果显示，82%的患者骨髓纤维化程度达到改善（33%）或稳定（49%）
，达改善的中位持续时间为192周
，稳定的中位时间尚未达到。

　　除COMFORT-I/II外，A2202研究是一项针对亚洲人群的临床试验，其中纳入中国患者63例，结果显示芦可替尼在亚洲人群中同样有效。由于芦可替尼的确凿疗效

，2011年和2012年先后获得美国FDA和欧盟EMA批准用于MF的治疗。此外
，美国NCCN指南、欧洲ESMO指南和ELN-SIE指南
、英国BCSH指南
、PMF诊断与治疗中国专家共识均推荐芦可替尼治疗MF。

文章来源：肿瘤瞭望